S.BIOMEDICS的帕金森病细胞疗法TED-A9在12个月临床试验中显示出积极数据

S.BIOMEDICS公布了其针对帕金森病的细胞疗法TED-A9在1/2a期临床试验中的一年随访数据，这些数据显示了TED-A9在试验低剂量和高剂量组中的6名参与者中的疗效。该新闻稿包含多媒体内容，完整发布请参阅：https://www.businesswire.com/news/home/20241126606645/en/

首尔，韩国——（商业电报）——S.BIOMEDICS揭示了其针对帕金森病的TED-A9细胞疗法在1/2a期临床试验中一年后的积极数据。数据显示，在试验的低剂量和高剂量组中，6名参与者的TED-A9疗效在一年的随访中得到了验证。

利用Hoehn和Yahr量表评估帕金森病运动症状的严重程度，3名低剂量受试者平均改善了19.4%（从3.7级降至3.0级），而3名高剂量患者则有更显著的改善，达到44.4%（从3.7级降至2.0级），表明疾病状态从严重转向较轻。通过MDS-统一帕金森病评定量表第三部分（关闭状态）（MDS-UPDRS第三部分（关闭状态））也观察到了显著的行为恢复，证实了治疗的有效性。低剂量患者的改善率为22.7%（减少了12.7分），而高剂量患者的改善率为25.3%（减少了13分）。值得注意的是，步态冻结这一导致暂时运动停止的副作用在2名低剂量患者中的1名（50%改善）和所有3名高剂量患者（100%改善）中完全解决，表明恢复正常。

此外，患者的“疗效减退”现象也有所改善。行为恢复的机制通过FP-CIT PET（一种神经影像技术，用于评估多巴胺能移植物和突触形成）进行评估。它检测移植细胞形成的突触中多巴胺转运蛋白（DAT）的增加。TED-A9在整体FP-CIT PET中显示出增加，高剂量组的增加幅度高于低剂量组，进一步确认了潜在机制。

TED-A9在非运动评估中也表现出积极结果，包括非运动症状量表（NMS）、帕金森病问卷-39（PDQ-39）、MDS-UPDRS第二部分和Schwab和England日常生活活动量表（SEADL）。在安全性方面，未发现与移植细胞相关的任何问题。12名参与者中有一人出现轻微出血，但发生在与移植部位无关的区域，未观察到特定的神经学异常或其他副作用。

“我们对数据包感到兴奋，这在整个研究期间显示出积极趋势。结果显示，我们开发了一种不仅促进行为恢复，而且通过神经影像学确认机制的细胞疗法，”延世大学医学院教授兼S.BIOMEDICS首席技术官Dong-Wook Kim表示。“我们将继续通过正在进行的研究公布新的数据。”

关于TED-A9和1/2a期临床试验

TED-A9是一种实验性细胞疗法，旨在替代帕金森病患者丢失的腹侧中脑特异性多巴胺能细胞。这些腹侧中脑特异性多巴胺能细胞仅通过小分子从人类胚胎干细胞（hESCs）衍生而来。TED-A9代表了该领域的重大进展，提供了高度纯化的多巴胺细胞，这些细胞由hESCs衍生而来。通过手术程序，这些hESC衍生的多巴胺能前体细胞被移植到尾状核的三个部分：前部、中部和后部，每个尾状核有三条轨道。双侧尾状核在一次手术中接受细胞移植，每个轨道内注射三个点。移植后，预期移植的多巴胺能前体细胞将成熟为多巴胺能神经元，增强帕金森病患者的神经连接，恢复其运动功能。

1/2a期临床试验共纳入12名被诊断为帕金森病超过5年且表现出运动并发症（如疗效减退、步态冻结或异动症）的参与者，年龄在50至75岁之间。TED-A9被给予6名低剂量组（315万个细胞）和6名高剂量组（630万个细胞）的参与者。最初3名患者在低剂量组中入组，以评估初始安全性，包括移植后长达3个月的剂量限制毒性（DLT）评估。在此期间未发现安全问题，因此又在高剂量组中入组3名患者，进行另外3个月的评估。由于在此延长期内未发现安全问题，临床试验继续进行，每组再增加3名患者，共计12名患者。最后一名患者于2024年2月接受了TED-A9治疗。

1/2a期试验的主要目标是在移植后2年内评估TED-A9移植的安全性和探索性疗效。安全监测将持续3年，总计5年。

关于S.Biomedics

成立于2005年的S.Biomedics Co., Ltd.处于干细胞疗法的前沿，专注于由数据驱动生物学支持的再生医学。基于两项核心技术平台，S.BIOMEDICS目前开发了七项细胞疗法项目，针对无法治愈的疾病。其主要项目已进入临床阶段，加速了细胞药物的发展，具体如下：

• TED-A9：源自hESCs的腹侧中脑特异性多巴胺能前体细胞，用于帕金森病（1/2a期）

• TED-N：源自hESCs的PSA-NCAM阳性神经前体细胞，用于脊髓损伤（1/2a期）

• FECS-AD：用于严重肢体缺血的3D MSC球体（已完成1/2a期）

欲了解有关S.BIOMEDICS的更多信息，请访问www.sbiomedics.com。S.BIOMEDICS在韩国交易所（KOSDAQ: 304360）上市，也是专门从事抗衰老产品（如HA填充剂）的S.THEPHARM（www.sthepharm.com）的创始人和控股股东。更多关于帕金森病1/2a期临床试验的信息可在ClinicalTrials.gov（NCT05887466）上找到。

(全文结束)